2010年跨国药企新药研发概览

2010年跨国药企新药研发概览

2010年，美国食品药品管理局（FDA）批准的新药为21个（2009年和2008年分别为25个和21个），欧洲药品管理局（EMA）批准的新药仅为14个，创近年来的新低；跨国药企研发的新药在FDA或EMA严格的审核下，或被批准，或遭受到拒绝或退市的命运，一些被寄予厚望的新药在Ⅲ期临床中遭遇失败的现象也屡见不鲜。

本文对刚刚过去的2010年跨国药企新药研发中遭遇的临床试验失败、批准被推迟、获得批准、黯然退市的情况分别进行了概括和分析，这既是对过去一年国际上新药研发状况的总结，更是对国际上药品研发管理所反映出的具有代表性问题的反思。

2010年制药公司的研发（R&D）生产率和高R&D投入依旧是热门话题，被取缔的新药依旧保持在近年来的每年20~25个的范围内，而生物制品（单克隆抗体和疫苗）占据着获批新药的重要份额；安全问题导致了新减肥药批准的推迟以及西布曲明、西他生坦（Thelin）和梵帝雅（Avandia，在欧洲退市，在美国使用受限）的退市；辉瑞有3个新药获得FDA批准，成为最大赢家；礼来则有3个Ⅲ期临床失败产品和一只生物制品申请遭拒；罗氏、诺华和阿斯利康也分别有2个新药申请遭FDA和其咨询委员会的拒绝；葛兰素史克和默沙东分别有4个和3个新药获得EMA批准，然而却未有新分子实体（NME）通过FDA批准。对于现在药物增加新适应证或者新的复合药物将不在本文讨论范围内。

研究失败的药物

2010年，跨国药企开发更加安全有效的新药以满足患者的现实需要的需求愈发强劲，然而，由于新药开发过程中需要与安慰剂和有效对照药物进行长期试验，新药获得批准的势头依旧低迷。对于癌症药物，患者存活率是新药批准的主要终点。近几年，制药行业的并购并没有拯救制药公司新药研发的生产力，事实上正在导致这一能力的下降；并购活动也导致了R&D人员缩减和定位的调整。制药行业不断增加的R&D预算与新药的批准数量并不匹配。

在过去的五年里，罗氏一直都是有效利用R&D并获得大量产品的公司，不过在2010年却仅有1个新药获得批准，2个主要药物遭遇Ⅲ期临床试验的失败，阿瓦斯汀也被FDA撤销了乳腺癌的适应证；辉瑞在充分有效利用R&D并有3个新药获得批准的同时，也遭遇了2个新药Ⅲ期临床试验的失败。

因安全和疗效而失败的具有“重磅炸弹”级潜力的Ⅲ期新药可能导致制药公司损失数十亿美元（见表1）。另外，2010年，作为热门研究领域的癌症药物研究也纷纷遭遇了失败（见表2）。

表1 2010年具有“重磅炸弹”级潜力Ⅲ期试验失败的新药